全球领先的AI药物递送创新公司剂泰科技（7666.HK）今日宣布收到国际释控协会（Controlled Release Society，简称CRS）2026年会项目委员会邀请，公司副总裁兼技术平台负责人刘安东博士将于7月在葡萄牙里斯本 2026 CRS年会做最新技术突破（Late Breaking）口头报告。报告题目为《用于高效体内递送及心肌细胞基因编辑的系统性给药心脏靶向脂质纳米颗粒》（Systemic Heart-Selective Lipid Nanoparticles for High-Efficiency In Vivo Delivery and Cardiomyocyte Gene Editing）。
此次研究中，剂泰科技基于自主研发的NanoForge AI纳米递送平台，通过AI驱动脂质发现、剂型优化及主动靶向配体工程化设计，实现了经静脉注射后近乎完全（~100%）的心肌细胞转染和显著的基因编辑。
这一研究结果被本届CRS年会选入“最新技术突破”口头报告，标志着剂泰科技在“肝外递送”实现了全行业领先的重要突破，具备了全球首创（First-in-Class）的心肌细胞精准递送能力。
心脏长期被认为是LNP肝外递送中最具挑战性的器官之一，心肌细胞由于高度致密、低内吞活性等特性，更是业内公认最难实现高效递送的细胞类型之一。实现接近完全的心肌细胞转染，意味着基因药物有望首次以系统给药方式高效、精准地进入绝大多数目标心肌细胞，从而显著提升疗效并降低脱靶风险，为遗传性心肌病、心力衰竭、心肌梗死后修复等重大疾病打开全新的治疗可能，也标志着AI驱动的器官靶向递送技术正在从概念验证迈向创造潜在临床价值。
剂泰科技董事长兼CEO赖才达博士表示：“非常自豪剂泰科技的研究团队在心肌细胞靶向递送上取得重要突破。肝外纳米递送是药物递送的圣杯，体内基因编辑药物承担了许多难治性心脏病临床治疗的希望，我们会继续投入这一领域的研发，保持我们递送技术的领先优势。”
脂质纳米颗粒（LNPs）是多功能且经临床验证的大基因荷载递送技术，但在基因药物领域，实现肝脏以外的器官特异性递送仍是业内尚未解决的重大挑战。此次研究中，剂泰科技采用NanoForge平台下的高通量体内筛选系统和AI脂质设计引擎，以识别具有特异性组织趋向性的LNPs。公司研究团队在 mTmG 小鼠模型中对候选LNPs进行了评估，利用 Cre-mRNA 诱导 eGFP 表达，并将其作为功能性细胞内递送的读出指标。在确定了具有心脏特异性趋向性的先导脂质后，研究团队进一步优化了剂型以增强细胞摄取，随后利用抗体靶向配体进行功能化修饰，从而制备出主动靶向LNP（tLNP）。为了评估其治疗潜力，先导tLNP被用于递送 CRISPR-Cas9 系统，以量化心肌中的基因编辑效率。
图注：心肌靶向 tLNP (CM-tLNP) 静脉给药后在心肌细胞中的转染表现及基因编辑表现
初始先导脂质表现出约 30% 的心肌细胞递送效率，在剂型优化后该比例提高至约 70%。在用靶向配体进行功能化修饰后，心肌细胞靶向tLNP（CM-tLNP）实现了近乎完全（~100%）的心肌细胞转染。此外，CRISPR-Cas9 系统的递送导致心肌内产生了显著的基因组编辑，证实了该平台在心脏应用中的强大治疗潜力。
NanoForge是剂泰科技自主研发的全球首个AI纳米递送平台，构建了目前全球最大规模的千万级可电离脂质库，自主开发了全球目前唯一脂质从头生成算法和脂质语言模型，建成了全球首个端到端脂质及脂质纳米颗粒（LNP）筛选平台，原创了全球首个AI+多尺度模拟小分子剂型平台。以NanoForge为基础，公司开发出AiTEM、AiLNP、AiRNA三大技术解决方案。AiLNP平台目前已实现通过人工智能与分子动力学模拟提供的深度解析，可预测超过20种脂质特性参数，并针对LNP的关键组分及其配比进行设计与优化，完成搭建定制化、高效能的递送体系。
国际控释协会CRS成立于1978年，是全球最具权威性的药物递送系统与纳米药物领域非营利学术组织，拥有来自50多个国家和地区的会员，覆盖药剂学、材料科学、生物医学工程、核酸药物及转化医学等多个交叉学科领域。CRS年会每年吸引来自国际顶尖高校、科研机构及跨国制药企业的数千名专家参会，被视为全球药物递送技术、纳米药物技术的重要风向标与成果发布平台。
