来源：人民日报健康客户端
作者：记者 韩金序
频道：两会专题
渐冻症（肌萎缩侧索硬化，ALS）等神经退行性疾病，因发病机制复杂、新药研发难度大，长期以来是全球临床治疗领域的重点与难点。近年来，随着人工智能（AI）技术在医药领域的深度应用，这些问题正逐步得到破解。3月18日，人民日报健康客户端“2026两会健康策”邀请北京大学第三医院神经内科主任樊东升教授与剂泰科技联合创始人兼CEO赖才达博士，共同探讨AI如何赋能渐冻症治疗与新药研发。
破解传统研发瓶颈，AI加速新药筛选与临床转化
“渐冻症发现近200年来，全球范围内获批的药物寥寥无几。”樊东升表示，新药研发本就面临耗时长、耗资大等难题，渐冻症这类罕见病更是难上加难。传统模式犹如大海捞针，从上万种化合物中筛选，再历经细胞、动物到临床的漫长验证，往往需要至少十年时间和十亿美金以上的投入。
AI的介入正在改变这一局面。“人工智能现在可以通过计算，推算可能的新靶点，也可以尝试‘老药新用’，大大缩短研发时间。”樊东升说，更重要的是，AI还能解决临床患者异质性强的难题，实现对入组患者临床症状评分的完全量化，进而达成临床方案的优化。
从制剂创新到递送，AI赋能全链条精准治疗
AI赋能的新药已经走入现实。以MTS-004项目为例，这是国内以AI制剂创新率先完成III期临床试验的假性延髓情绪失控药物（PBA，表现为无法控制的强哭强笑），有望填补国内PBA治疗领域尚无获批药物的空白。PBA症状在渐冻症、帕金森病、阿尔茨海默病等多种疾病患者中普遍存在，严重影响生活质量，但临床上却长期缺乏有效药物。
赖才达介绍，立项之初，团队基于对患者需求的深度理解，设定了明确的临床目标。随后，在2万多个剂型预测中，公司自研的AI 小分子制剂优化平台AiTEM将临床前制剂优化周期从行业平均的1～2年缩短至3个月内完成，MTS-004从立项到完成III期临床试验仅耗时38个月，大大缩短了传统研发所需的漫长时间。
AI制剂创新只是小试牛刀，AI纳米递送带来的是一场新药研发革命。赖才达用一个形象比喻解释了AI赋能的纳米递送技术：“‘火箭’负责将‘卫星’（药物）精准导航到病灶，AI就是设计这枚‘火箭’的关键。”
人体内有30万亿个不同的细胞，环境复杂。如果把人体看成一个大语言数据的模型库，疾病是其中部分细胞代码出现错误，治疗的核心在于如何把错误代码改写回健康代码。其中，让药物精准抵达病变细胞是关键问题。赖才达解释，剂泰科技通过AI解码不同纳米材料的特性，把搭载递送的“黑盒子”变成“白盒子”，实现了“纳米火箭”精准导航到目标组织或器官的目的。
赖才达说：“以前的药打进去后是全身跑的，好像你要绕地球一圈，才能找到坏人在哪儿，是效率非常低的成药模式。肿瘤和很多自体免疫性疾病的病根往往躲在组织深处，人体免疫细胞找不到。现在，我们可以把药物分解成两个不同成分，通过一个火箭导引，找到目标化学信息后锁定，再放出炸药包精准轰炸。”这种“指哪打哪”的精准递送，不仅可以提升药物疗效，更扩大了安全窗口，让很多因毒性或安全性问题无法成药的分子，重新获得了“上岗”机会。
展望未来，两位专家对AI赋能下的医药创新充满信心。樊东升认为，中国拥有丰富的罕见病临床资源，这本身就是巨大的优势。通过AI实现精准靶点筛选，渐冻症有望从一个“不治之症”转变为可控的慢性病。赖才达表示，AI制药只是刚刚开始，数据能力、转化速度和临床优势会形成更强的合力，在抗体药物、细胞与基因药物等研发领域，中国有望实现“弯道超车”，从跟随者转变为引领者。
